Türkiye’nin İlk Yerli SMA İlacı Geliyor

Türkiye’nin İlk Yerli SMA İlacı Yolda: Hedef 2026

Spinal müsküler atrofi (SMA), motor nöronların kaybına bağlı olarak ilerleyici kas güçsüzlüğü ve atrofiye yol açan nadir görülen genetik bir nöromüsküler hastalıktır. Türkiye’de yaklaşık 3 bin kişiyi etkileyen bu hastalığın tedavisinde dünya çapında kullanılan üç ana ilaç bulunuyor. Bunlar; Biogen’in Spinraza’sı, Novartis’in Zolgensma’sı ve Roche’un Evrysdi’sidir. Bu tedaviler, yüksek fiyatlarıyla dikkat çekiyor. Örneğin, tek doz uygulanan gen terapisi Zolgensma’nın fiyatı 2 milyon doları aşabiliyor. Bu bağlamda, Türkiye’nin kendi yerli sma ilacı üretim çalışmalarının başlaması, hem hastalar hem de sağlık ekonomisi açısından kritik bir önem taşıyor.

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’nın ardından görevi devralan Sağlık Bakanı Kemal Memişoğlu, Türkiye’nin ilk yerli SMA ilacının Polifarma Ar-Ge Merkezi’nde geliştirileceğini duyurdu. Bu açıklama, Türkiye’nin nadir hastalıklar alanındaki ilaç arz güvenliği ve dışa bağımlılığı azaltma stratejisinin somut bir adımını oluşturuyor.

Polifarma’nın Tekirdağ’ın Ergene ilçesinde kurduğu yeni Ar-Ge merkezinde, Türkiye’nin ilk yerli SMA ilacı ve etken maddesinin üretim çalışmaları resmen başladı. Bakan Memişoğlu yaptığı açıklamada, “İnşallah 2026’nın ilk yarısında Türkiye kendi SMA ilacını üretip, nadir hastalıklarla ilgili bir adım atacak” ifadelerini kullanarak sürece dair umut verici bir zaman çizelgesi paylaştı.

Yerli SMA İlacı Üretim Süreci ve Hedefler

Sürecin teknik detaylarına bakıldığında, bir ilacın piyasaya sürülmeden önce geçmesi gereken titiz aşamalar bulunuyor. Polifarma Yönetim Kurulu Başkanı Ufuk Süleyman Kumrulu, ürünün klinik çalışmalarına başlanacağını belirtti. Bu ifade, ilacın halen preklinik araştırma ve geliştirme aşamalarında olduğunu gösteriyor. Klinik çalışmalar, insanlar üzerinde yapılan ve ilacın güvenliliği ile etkinliğini test eden çalışmaları kapsıyor.

Bu süreç, Faz I, Faz II ve Faz III olmak üzere üç ana aşamadan oluşur. Her bir faz, farklı sayıda katılımcıyla ilacın farklı yönlerini inceler. 2026 hedefi, bu klinik araştırma fazlarının başarıyla tamamlanması ve ardından ilgili sağlık otoritelerinden onay alınması gerekliliğini işaret ediyor. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK), bu onay sürecinden sorumlu ulusal düzenleyici otorite konumunda.

Nadir Hastalıklar ve İlaç Tedariği Stratejisi

Nadir hastalıklar, toplumda çok az sayıda kişiyi etkileyen hastalıklar olarak tanımlanır. SMA da bu kategoride yer alıyor. Bu tür hastalıklar için geliştirilen ilaçlar, “yetim ilaç” (orphan drug) olarak adlandırılır. Yüksek Ar-Ge maliyetleri ve düşük hasta sayıları nedeniyle bu ilaçların fiyatları genellikle çok yüksek olur. Bu durum, hem hastaların erişimini zorlaştırır hem de sağlık sistemleri üzerinde ciddi bir finansal yük oluşturur.

Türkiye’nin bu alanda yerli üretime yönelmesinin arkasında, bu stratejik ve finansal zorlukları aşma hedefi yatıyor. Yerli üretim, uzun vadede ilaç maliyetlerini düşürme, sürekli ve kesintisiz bir tedavi tedariği sağlama potansiyeli taşıyor. Ayrıca, küresel bir kriz veya tedarik zinciri sorunu yaşandığında, yerli üretim kapasitesi ülkenin ilaç arz güvenliğini garanti altına almada kilit rol oynuyor.

Mevcut SMA Tedavileri ve Maliyet Analizi

Türkiye’de ve dünyada halihazırda kullanılan SMA tedavileri, hastalığın altında yatan genetik mekanizmayı hedef alıyor. Spinraza (nusinersen), bir antisense oligonükleotittir ve intratekal enjeksiyon (omurilik kanalına) yoluyla uygulanır. SMN2 geninden daha fazla tam uzunlukta SMN proteini üretilmesini sağlayarak çalışır.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), bir gen terapisidir. Tek seferlik intravenöz (damar içi) infüzyonla uygulanır. İşlevi, hastada eksik olan SMN1 geninin bir kopyasını taşıyan bir vektörü (AAV9) vücuda sokmaktır. Bu yüksek teknoloji ürünü tedavi, dünyanın en pahalı ilacı unvanını taşıyor.

Evrysdi (risdiplam) ise ağız yoluyla alınan küçük bir moleküldür. Günlük olarak alınan bu ilaç, SMN2 geninin alternatif splicing’ini modüle ederek daha fazla fonksiyonel SMN proteini üretilmesine yardımcı olur.

Bu ilaçların yüksek maliyetleri, sağlık bütçeleri üzerinde önemli bir baskı unsuru. Özellikle Zolgensma gibi tek dozluk ancak çok yüksek maliyetli tedaviler, ödeme ve geri ödeme modellerinde özel düzenlemeler gerektiriyor. Yerli bir ilacın devreye girmesi, bu maliyetleri önemli ölçüde azaltabilecek bir potansiyele sahip.

Polifarma ve Türkiye’nin İlaç Sektöründeki Yeri

Polifarma, Türkiye’nin köklü ilaç firmalarından biridir ve özellikle jenerik ilaç üretiminde önemli bir paya sahiptir. Şirketin, Tekirdağ Ergene’de kurduğu yeni Ar-Ge merkezi, inovatif ilaç ve biyoteknolojik ürünlerin geliştirilmesine odaklanıyor. Bu yatırım, firmanın geleneksel jenerik ilaç üretiminden, daha yüksek katma değerli biyoteknolojik ve orijinal ilaç araştırmalarına doğru stratejik bir geçiş yaptığının göstergesi.

Bu merkezde sadece yerli sma ilacı değil, aynı zamanda ilacın etken maddesinin de üretilmesi planlanıyor. Etken madde üretimi, ilaç sanayisinde en çok teknoloji ve know-how gerektiren aşamalardan biridir. Bu hamle, Türkiye’nin ilaç üretiminde kademeli olarak daha yukarıya, karmaşık moleküllerin üretildiği seviyeye tırmanma hedefini yansıtıyor.

Üreten Sağlık Vizyonu ve Gelecek Projeksiyonu

Yerli SMA ilacı projesi, Sağlık Bakanlığı’nın “Üreten Sağlık” vizyonu ile doğrudan uyum içindedir. Bu vizyon, Türkiye’nin sağlık hizmetlerinde sadece bir tüketici değil, aynı zamanda bir üretici olmasını hedefliyor. Yerli aşı, ilaç ve tıbbi cihaz üretimi, bu vizyonun temel taşlarını oluşturuyor.

Projenin başarıya ulaşması halinde, sadece SMA için değil, diğer nadir hastalıklar için de benzer yerli sma ilacı projelerinin önünü açabileceği düşünülüyor. Bu durum, Türkiye’yi nadir hastalıklar alanında bölgesel bir Ar-Ge ve üretim merkezi haline getirme potansiyeli taşıyor. Ayrıca, klinik araştırma alanında da uzmanlık ve kapasite gelişimine katkı sağlayacağı öngörülüyor.

Sürecin zorlukları da bulunuyor. İlaç geliştirme süreci doğası gereği yüksek risk barındırır. Klinik çalışmaların herhangi bir aşamasında beklenmeyen yan etkiler veya etkinlik yetersizliği ile karşılaşılması, projenin zaman çizelgesini değiştirebilir veya durdurabilir. Bu nedenle, 2026 hedefi, tüm aşamaların planlandığı gibi sorunsuz ilerlemesi koşuluna bağlı.

Türkiye’nin ilk yerli SMA ilacı girişimi, sağlıkta teknoloji ve inovasyon odaklı dönüşümün önemli bir sembolü. Hem hasta erişimini artırma hem de sağlık ekonomisindeki dışa bağımlılığı azaltma potansiyeli ile stratejik bir yatırım olarak öne çıkıyor. Polifarma’nın Tekirdağ’daki Ar-Ge merkezinde sürdürülen çalışmalar, 2026 hedefine doğru ilerlerken, Türkiye’nin nadir hastalıklar alanındaki ilaç ar-ge ekosisteminin gelişimine de katkıda bulunacak.

Sıkça Sorulan Sorular (SSS)

Yerli SMA ilacı hangi aşamada?
Şu an için preklinik araştırma ve geliştirme aşamasında olduğu biliniyor. Polifarma yetkilileri, klinik çalışmalara başlanacağını ifade etti. Bu, ilacın laboratuvar ve hayvan çalışmalarından sonra insanlar üzerindeki çalışma aşamasına geçeceği anlamına geliyor.

Yerli ilaç, mevcut tedavilerden farklı olacak mı?
İlacın tam olarak hangi mekanizma ile çalışacağına dair kamuya açık detaylı bir bilgi paylaşılmadı. Ancak, SMA tedavileri genellikle SMN protein seviyesini artırmaya yönelik hedeflenen yaklaşımları içerir. Yerli ilacın da benzer bir hedefi olması veya farklı bir moleküler yaklaşım getirmesi beklenebilir.

Yerli ilaç, mevcut ilaçlar kadar etkili olacak mı?
Bir ilacın etkinliği, ancak kapsamlı klinik çalışmalar tamamlandıktan sonra anlaşılabilir. Klinik araştırmaların amacı, ilacın hem güvenliğini hem de mevcut standartlara kıyasla etkinliğini bilimsel olarak kanıtlamaktır. Etkinlik karşılaştırması, çalışma sonuçları açıklandığında netleşecektir.

Yerli ilacın maliyeti düşük olacak mı?
Yerli üretim, ilacın nihai maliyetini düşürme potansiyeli taşır. Uluslararası lisans ve teknoloji transferi maliyetlerinin ortadan kalkması, üretimin yerelde yapılması ve lojistik giderlerinin azalması, ilacın daha uygun maliyetle sunulabilmesine olanak sağlayabilir. Ancak, Ar-Ge maliyetlerinin yüksekliği de fiyatlandırmayı etkileyen bir faktördür.

İlaç sadece Türkiye’de mi kullanılacak?
Projenin öncelikli hedefi, Türkiye’deki hasta ihtiyacını karşılamaktır. Ancak, ilacın uluslararası onay alması ve ihraç edilmesi, uzun vadede Türkiye’nin ilaç ihracatına katkı sağlayabilecek bir senaryo olarak değerlendiriliyor.